Avec des résultats positifs de phase II, Cerevance prouve son concept dans la maladie de Parkinson

Société privée de découverte de médicaments Cérévance signalé Résultats positifs des essais cliniques jeudi pour le CVN424, un traitement expérimental de la maladie de Parkinson. Le médicament a été découvert à l’aide de la plateforme NETSseq de Cerevance, qui recèle un potentiel pour les traitements de la maladie de Parkinson ainsi que de nombreuses autres maladies causées par des erreurs génétiques transcriptionnelles.

Cerevance se concentre sur les traitements des maladies du cerveau et du système nerveux central (SNC). La plupart des découvertes de médicaments de la société proviennent de la plate-forme susmentionnée, une technologie qui teste les tissus cérébraux humains post-mortem de donneurs pour détecter les différences transcriptionnelles et épigénétiques. En découvrant des différences génétiques, les chercheurs de Cerevance ont établi le profil des cellules neuronales et gliales en quantités, ce qui a permis de mieux comprendre plusieurs maladies du SNC.

À l’aide de la plateforme NETSseq, Cerevance a identifié certains traits génétiques affectant les motoneurones du cerveau. Les motoneurones contrôlent les mouvements du corps et, dans la maladie de Parkinson, ces neurones sont endommagés.

À l’aide de ces données génétiques, les chercheurs ont développé le CVN424, un médicament oral quotidien de premier ordre. CVN424 agit sur une nouvelle cible appelée GPR6, qui est un récepteur de protéine couplé au G (GPCR) dont la technologie de plateforme NETSseq a confirmé qu’il était exprimé de manière hautement sélective dans un type de cellule : les neurones épineux moyens striataux dans la voie indirecte du circuit des ganglions de la base.

Le médicament a été testé dans une étude multicentrique de phase II, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo avec environ 135 patients atteints de la maladie de Parkinson. Les patients ont reçu soit une faible dose, soit une dose élevée, soit un placebo, en plus des médicaments standards contre la maladie de Parkinson tels que la lévodopa.

Les résultats ont montré que le CVN424 remplissait tous les objectifs de sécurité et était assez bien toléré. Mieux encore, le médicament a également aidé les patients à réduire le «temps OFF», un terme désignant le moment où les patients présentent des symptômes de la maladie de Parkinson malgré le fait qu’ils prennent des médicaments. Les patients qui ont reçu la dose élevée de CVN424 ont eu une réduction moyenne de 1,3 heure du temps OFF par rapport au placebo. La dose plus faible a également aidé à réduire le temps OFF, mais pas autant.

Les deux doses ont également aidé les patients à avoir plus de temps ON, ou du temps où ils étaient sans symptômes, sans aucune dyskinésie gênante.

La nouvelle est importante pour la communauté Parkinson. Actuellement, la maladie de Parkinson n’a pas de remède – seulement des médicaments qui aident à ralentir et à gérer les symptômes. Les chercheurs n’ont pas non plus identifié de cause certaine à la maladie, bien que la maladie soit associée à une production de dopamine plus faible et à une perte de cellules nerveuses dans une zone du cerveau appelée substantia nigra.

Cerevance a déclaré qu’il prévoyait de démarrer des études de phase II et III sur le CVN424 et de viser l’approbation réglementaire du médicament en tant que traitement d’appoint pour la maladie de Parkinson.

Le succès de cet essai clinique ouvre les portes à de nombreux autres traitements des maladies du SNC. L’idée d’adapter les traitements à la composition épigénétique d’un individu pourrait signifier un diagnostic plus rapide et un traitement plus précoce. La plateforme NETSseq, en identifiant les liens entre la neurologie et les maladies du SNC, pourrait conduire à de nouveaux traitements et à une meilleure compréhension des pathologies.

Brad Margus, PDG de Cerevance, a déclaré à BioSpace : “Au-delà de l’efficacité du CVN424, nous sommes ravis aujourd’hui, car ces résultats prouvent la thèse sur laquelle Cerevance a été fondée : la modulation de l’activité d’une protéine exprimée de manière sélective dans un type de cellule cérébrale spécifique peut ont une réelle valeur thérapeutique. Nous sommes convaincus que nous pouvons le faire encore et encore.

Et c’est exactement ce que fait Cerevance. En plus de ses essais prometteurs sur la maladie de Parkinson, la société a également connu du succès dans schizophrénie. En décembre 2020, Cerevance a publié les données d’une étude de phase Ib sur les biomarqueurs du CNV058, un médicament qui aide à traiter les troubles cognitifs associés à la schizophrénie. Encore une fois, la société avait utilisé sa plate-forme NETSseq pour créer un médicament qui interagit avec les neurotransmetteurs pour normaliser les ondes cérébrales MMN, un symptôme courant de déficience cognitive chez les personnes atteintes de schizophrénie.

D’autres cibles de maladies sont également à l’horizon pour Cerevance.

“En utilisant l’apprentissage automatique et des approches basées sur la régression pour analyser des types de cellules spécifiques se trouvant dans des circuits perturbés par la maladie et en comparant les populations de cellules vulnérables et résilientes, nous avons commencé à identifier et à valider de nouvelles protéines cibles pour de nombreuses autres maladies”, a déclaré Margus.

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